Anvisa aprova remédio para distrofia muscular de Duchenne em crianças a partir de 6 anos

A Anvisa aprovou nesta quinta-feira (13) o registro do Duvyzat (givinostate), remédio para distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara que enfraquece os músculos. O medicamento é indicado para crianças a partir dos 6 anos, junto com corticosteroides, e chegou ao aval após estudos clínicos mostrarem efeito sobre a progressão da doença.

O remédio foi liberado com uso controlado

Segundo a Anvisa, o principal ganho observado foi a desaceleração da perda da capacidade motora. Os pacientes que receberam Duvyzat tiveram perda de função menor do que aqueles tratados só com corticoide. O remédio é líquido, tomado por via oral duas vezes ao dia, e a dose depende da avaliação médica e do peso corporal.

A DMD afeta principalmente meninos e costuma dar sinais ainda na primeira infância. No Brasil, cerca de 700 pessoas são diagnosticadas por ano. Os primeiros sintomas aparecem geralmente entre os 2 e 5 anos, com dificuldade para correr, pular ou se levantar do chão. Com o avanço da doença, a maioria perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos.

Uma doença que avança rápido e limita a vida

O organismo das pessoas com DMD não produz direito a distrofina, proteína que a Anvisa compara a um “amortecedor” ou “escudo”. Sem ela, as fibras musculares ficam mais frágeis e podem se romper com os movimentos. Depois disso, o músculo lesionado perde a capacidade de se regenerar e vai sendo substituído por tecido gorduroso e fibroso.

A progressão também pode atingir os músculos respiratórios e cardíacos. Segundo as informações divulgadas pela agência, a expectativa de vida geralmente não ultrapassa os 30 anos. A doença ainda pode levar à dependência para tarefas do dia a dia e ao uso de cadeiras de rodas e aparelhos de ventilação, além de acompanhamento contínuo de diferentes profissionais de saúde.

Apesar da aprovação, a Anvisa diz que ainda há incertezas sobre a eficácia clínica do Duvyzat no longo prazo. Por isso, o registro veio acompanhado de um Termo de Compromisso firmado entre a agência e a Multicare Pharmaceuticals Ltda., mecanismo que permite a chegada do medicamento ao mercado enquanto novos estudos seguem produzindo evidências sobre benefícios e riscos.

Esse tipo de recurso é usado em situações que envolvem doenças graves e sem alternativas terapêuticas adequadas. O Duvyzat já recebeu aprovação nos Estados Unidos, Reino Unido e em países da União Europeia. No Brasil, a análise teve prioridade com base na RDC 205/2017. As informações são da CNN Brasil.